驻马店市

临床解释和报销最后，对于临床样本，还有一个挑战：对于测序序列的变异提供一致可靠的解释。

3.拜耳（Bayer）2016年3月，美国FDA批准拜耳A型血友病药物Kovaltry上市，用于儿童和成人A型血友病患者。C型血友病由功凝血因子XI缺乏引起，比例很低，而且是常染色体隐性遗传疾病。

5家生物公司争夺血友病百亿美金市场 2017-02-25 06:00 · 李亦奇 本月28日是世界罕见病日，血友病是一组遗传性凝血功能障碍的出血性罕见疾病，发病率约十万分之五，我国约有10万名患者，他们需要终身补充凝血因子，因此血友病药物市场也高达百亿美元。4. 杰特贝林（CSL Behring or CSL Ltd） 2016年6月，FDA批准了血友病药物巨头杰特贝林的长效血友病药物Afstyla用于治疗A型血友病，此外公司的Idelvion也获得了批准用于治疗B型血友病。2. Shire Plc 2016年初，全球罕见病制药企业Shire以高达320亿美元的金额收购百深 (Baxalta)，一跃成为罕见病领域的领军企业，立时搅动了全球罕见病药物市场格局。2015年7月，Baxalta从制药巨头百特（Baxter）分拆出来，成为独立的生物制药公司，前者主要继承了Baxter全部的血液疾病产品、肿瘤药物和免疫疾病药物，且专注于血友病药物，其中Baxalta的A型血友病的畅销药物Advate是百健Eloctate的强劲对手。谁将成为血友病市场的老大？ 在上述的5家竞争公司中，Bioverativ似乎具有长效治疗的先发优势，不过其他几家公司具有较多的现金流以及与医生具有长期的合作关系，这或是Bioverativ前进路上的绊脚石之一。

事实上，公司9%的收入与血友病有关，拥有全球第二的血友病市场。虽然它宣称是一个拥有400名雇员和3.25亿现金的公司，这并不意味着没有竞争对手。但不可否认的是，中国创新药研发水平仍在提高，中国药企走向世界的步伐正在提速。

2016年，新研发的药物40%以上为个性化药物，今后这一比例还将会持续上升。而批准的上市创新药不到3%，改良性创新药不到9%。小分子免疫疗法将会得到制药工业强力的支持，大量T细胞激活剂进入临床值得期待。二是适用性，得到结果的疗效和安全性可用于本地区的患者。

在癌症免疫疗法中，大多数是基于阻断免疫抑制通路。全球制药销售额排名前两位的辉瑞和诺华均缺席了2016年上市新药榜，而以Jazz、Clovis为代表的9家中小型制药企业则各有一个新药上市，罗氏、默沙东、礼来各有2个新药获批，艾伯维、赛诺菲、吉利德、梯瓦等巨头各有1个新药获批。

2016年，欧盟发布《关于欧盟地区外临床试验结果推论至欧盟人群的意见》，在药品上市审评的关注点是，临床试验是否符合伦理原则和GCP要求、数据质量是否有保障一家致力于开发突破性免疫调节药物的生物制药公司Lycera就宣布启动临床1/2a期试验，目的是为检验该公司的癌症免疫疗法LYC-55716 治疗携带晚期、复发性或难治性实体瘤患者的功效。天津药物研究院研究员、中国工程院院士刘昌孝从战略和策略的高度盘点2016年生物医药产业形势，并以前瞻性的视角展望2017年生物医药研发形势。全球制药销售额排名前两位的辉瑞和诺华均缺席了2016年上市新药榜，而以Jazz、Clovis为代表的9家中小型制药企业则各有一个新药上市，罗氏、默沙东、礼来各有2个新药获批，艾伯维、赛诺菲、吉利德、梯瓦等巨头各有1个新药获批。

吉利德从中型生物制药公司一跃成为大型制药公司。日本则强调严格符合伦理原则和GCP要求，日本药事监管要对任何参加临床试验的机构都进行现场检查。2015年和2016年新药专利到期的恐慌继续蔓延。2016年，国内医药生物上市公司的并购案例70起，横向整合60起，纵向整合2起，业务转型仅1起。

日本也以仿制药为主，1600家制药企业只有前50家的大企业能做创新药，后1500多家企业均扎实做仿制药，以减少国家诊疗费用支出，满足百姓的需要。创新药物产出数量相比2015年显著下滑，创2007年以来最低，中国甚至无一原创性新药批准上市。

在癌症免疫疗法中，大多数是基于阻断免疫抑制通路。在癌症治疗药方面，用于治疗软组织肉瘤的Lartruvo、用于治疗卵巢癌的Rubraca、用于治疗膀胱癌的Tecentriq，以及用于治疗某些慢性淋巴细胞白血病的Venclexta都值得关注。

与2015年的45个新药相比，2016年FDA新药获批的数量不足上年的一半。2016年，FDA药品审评与研究中心（CDER）共批准22个原创新药，包括15个新分子实体和7个新生物制品，其中8个为首创药，占总批准数量的36%。临床试验和审评趋于规范化在新药全球化开发中，国际多中心临床试验（MRCT）已经被广泛应用，并成为新药注册临床试验数据的主要来源，用于不同国家的新药申请。每年FDA批准上市的药物90%以上也是仿制药。CRISPR-Cas9也是最受关注的新技术，期待其技术快速优化，变得更加精准、编辑效率更高，全力寻找新的基因技术已引起各国关注。小公司创新研发贡献一直被世界重视，是贡献大公司的重要科技力量。

虽然业界普遍认为新药质量较高，生物药获批占比加大，但生物药数量远不及2015年。从治疗领域来看，抗病毒感染和癌症治疗药物同样引人注目。

2016年，诺华受益于心衰用药Entresto的上市和强劲的专利药特许销售，其中芬戈莫德、依维莫司和尼罗替尼最被市场看好。刘昌孝：2016年全球生物医药艰难中前行 2017-02-10 06:00 · 李华芸 刚刚过去的2016年，对于国内及全球生物医药产业来说，可谓艰难前行。

另外，有9个获批用于罕见病治疗，约占总批准数量的41%。小分子免疫疗法将会得到制药工业强力的支持，大量T细胞激活剂进入临床值得期待。

但不可否认的是，中国创新药研发水平仍在提高，中国药企走向世界的步伐正在提速。近年来，中国也出现越来越多同类开发策略的企业通过合作并购对全球药物开发产生影响。例如首个真正意义上的蛋白相互作用抑制剂Venclexta、首个PD-L1抗体Tecentriq等，抗体药物重回主流舞台，表现抢眼。针对遗传性罕见病的新药的批准数量也在扩增，这反映了基因组学和个性化药物的进步。

2016年，欧盟发布《关于欧盟地区外临床试验结果推论至欧盟人群的意见》，在药品上市审评的关注点是，临床试验是否符合伦理原则和GCP要求、数据质量是否有保障。由于免疫检查点抑制剂疗法不可能对所有癌症患者都有效，对部分患者，激活他们对肿瘤的免疫反应也至关重要。

制药企业并购合作势头不减2016年，大型制药公司将继续参与小规模的并购或合作，弥补企业迫切需要补充的新产品，小型制药公司也在极力避免被吞并。另外，中小型药企在创新研发上也表现活跃。

世界仿制药主导地位不动摇2015年美国和欧盟批准的新分子药物创历史纪录，令2016年充满希望。美国临床使用的药物，95%以上是仿制药物，企业申报的药物95%以上是仿制药。

艾伯维收购Pharmacyclics，获得了具有开发潜力抗癌新药依鲁替尼，更有利于该公司升格。但我国批准的新药，不论新分子实体药还是仿制药均不及美国。例如靶向PD-1、PD-L1等免疫检查点蛋白的抑制剂的作用机理都是阻断免疫抑制通路，从而让T淋巴细胞能够攻击肿瘤。罗氏与辉瑞及诺华的差距仍很明显。

而批准的上市创新药不到3%，改良性创新药不到9%。三是一致性，药物效果各地区间的一致性。

总体来说，医药行业内并购居多，跨界并购较少。吉利德的丙肝新药Epclusa是2016年FDA批准的4个抗感染药物里潜力最大的品种，用于治疗全部六种基因型丙肝。

2016年，新研发的药物40%以上为个性化药物，今后这一比例还将会持续上升。CAR-T细胞疗法是过继性免疫细胞治疗的一种，包括体外对T细胞修饰使其能靶向肿瘤抗原并产生相应免疫反应，该细胞治疗在CD19阳性白血病的早期治疗效果极其显著，使得市场对该领域开拓者Kite、Juno公司和投资者Novartis公司出巨资用于其研发。